USO OFF LABEL DE MEDICAMENTOS NA PEDIATRIA: ENTRE INOVAÇÃO E REGULAMENTAÇÃO

Resumo

Introdução: A prática off label consiste na utilização de medicamentos para indicações, faixas etárias, doses ou vias de administração diferentes das descritas na bula. Na pediatria, observa-se grande dificuldade no uso da terapia farmacológica, visto que as respostas fisiológicas das crianças diferem significativamente das de adultos, tornando o uso off label uma alternativa terapêutica relevante. Objetivo: Verificar a eficácia do uso off label de medicamentos na prática pediátrica. Metodologia: Trata-se de uma revisão bibliográfica integrativa, realizada nas bases de dados PubMed, SciELO e LILACS, utilizando os descritores e termos MeSH e DeCS: “pediatrics”, “children”, “off label” e “medicament”. Foram excluídos teses, sites e artigos anteriores a 2017. A amostra final foi composta por nove estudos publicados entre 2017 e 2024, sendo sete ensaios clínicos randomizados e duas notas técnicas. Resultados: Os estudos evidenciaram indícios de eficácia clínica no uso off label de medicamentos em crianças, mesmo diante da ausência de regulamentações específicas para essa prática. Os fármacos que apresentaram melhores resultados foram o Dupilumabe e a Anfotericina B. Ademais, a comparação entre o uso on label e off label revelou lacunas na padronização das condutas dos órgãos regulatórios. Considerações finais: A relevância dos estudos sobre o uso off label de medicamentos na pediatria reside na possibilidade de comprovar sua eficácia e segurança, fornecendo subsídios para futuras regulamentações. É fundamental que a conduta médica se mantenha pautada em evidências científicas, priorizando o cuidado, a segurança e a preservação da saúde do paciente pediátrico.

Palavras-chaves: Eficácia; Farmacovigilância. Uso Não Aprovado de Medicamentos, Prescrição de Medicamentos, Crianças.